Grifols (MCE: GRF, MCE: GRF.P NASDAQ: GRFS), una de las compañías líderes en producción de medicamentos plasmáticos y pionera en el tratamiento de enfermedades raras, ha anunciado hoy que su estudio observacional de fase 4 completado recientemente de Fanhdi®, el factor anti-hemofílico humano doblemente inactivado de Grifols, ha mostrado resultados positivos en cuanto a la seguridad y eficacia del producto para la profilaxis y tratamiento de pacientes con la enfermedad de von Willebrand (EVW). Grifols presentará los datos hoy en el Congreso Mundial 2024 de la Federación Mundial de Hemofilia, en Madrid.

La EVW es un trastorno hemorrágico incurable que afecta la capacidad de coagulación adecuada de la sangre. Es el trastorno de coagulación sanguínea hereditario más común y solo en España se estima que esta enfermedad rara afecta a 122 pacientes por cada millón².

La empresa realizó este estudio de cohorte prospectivo, observacional y multicéntrico de fase 4 para evaluar la seguridad y eficacia clínica del uso de Fanhdi a largo plazo de en pacientes con EVW. La eficacia clínica general del tratamiento con Fanhdi (incluido el tratamiento a demanda y como profilaxis) logró una calificación excelente y/o buena del 100% (n=15 pacientes) según la evaluación del investigador, sin haber reportado problemas relevantes de seguridad durante el estudio.

"Este estudio observacional refuerza aún más la efectividad potencial a largo plazo de Fanhdi para el tratamiento de episodios de sangrado y como profilaxis antes de procedimientos quirúrgicos", afirma el Dr. Jörg Schüttrumpf, Chief Scientific Innovation Officer de Grifols. "Grifols continúa desarrollando y proporcionando terapias avanzadas decisivas para la vida de pacientes que lo necesitan".

Un total de 17 participantes se incluyeron en el estudio que tuvo una duración de 12 meses, y 15 de ellos recibieron al menos una dosis de Fanhdi®. La eficacia se evaluó durante 46 episodios de sangrado notificados por nueve (60%) pacientes y durante seis procedimientos quirúrgicos/invasivos notificados por seis (33,3%) pacientes.

Acerca de Fanhdi^®

El factor anti-hemofílico humano doblemente inactivado, Fanhdi®, está indicado para el tratamiento y profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A (deficit congénito de FVIII). Puede ser útil en el manejo de deficiencia adquirida de FVIII. Fanhdi® también está indicado para para el tratamiento de hemorragias y tratamiento y profilaxis de sangrado quirúrgico en pacientes con la enfermedad de von Willebrand (EVW) cuando el tratamiento solo con desmopresina (DDAVP) no es efectivo o está contraindicado. La potencia del factor anti-hemofílico humano doblemente inactivado (actividad del Factor VIII:C) se expresa en Unidades Internacionales (UI) en el etiquetado del producto. Además, cada vial de Fanhdi® también contiene actividad del Cofactor de la Ristocetina (FVW:RCo) en UI para el tratamiento de la EVW. Fanhdi® está contraindicado en pacientes que han manifestado reacciones de hipersensibilidad inmediata que ponen en peligro la vida, incluida la anafilaxia, al producto o sus componentes. La anafilaxia y las reacciones graves de hipersensibilidad son posibles. Se ha detectado el desarrollo de anticuerpos neutralizantes de la actividad en pacientes que reciben productos que contienen FVIII. El desarrollo de aloanticuerpos contra FVW en pacientes con EVW de tipo 3 se ha informado ocasionalmente en la literatura.

Referencias:

¹ Leebeek FW, Eikenboom JC. von Willebrand's disease. N Engl J Med. 2016;375(21):2067-2080. doi:10.1056/NEJMra1601561

² Batlle J, Perez-Rodriguez A, Pinto JC, Fraga EL, Rodriguez-Trillo Tch A, Fernanda Lopez-Fernandez M. Diagnosis and management of von Willebrand disease in Spain. Semin Thromb Hemost. 2011;37(5):503-510. doi: 10.1055/s-0031-1281036

Fuente: GRIFOLS