Embarazo: Contraindicado
lactancia: evitar
Afecta a la capacidad de conducir
Mecanismo de acciónEtranacogen dezaparvovec
Etranacogén dezaparvovec es un tratamiento génico para la hemofilia B, que introduce una copia del ADN que codifica el factor IX humano en los hepatocitos. Utiliza un vector viral adenoasociado (AAV5) para entregar una secuencia optimizada del factor IX-Padua, controlada por un promotor específico del hígado. Tras una única perfusión intravenosa, el tratamiento se dirige a las células hepáticas, donde se produce de manera continua el factor IX-Padua, mejorando la deficiencia de la actividad procoagulante del factor IX en pacientes con hemofilia B.
Indicaciones terapéuticasEtranacogen dezaparvovec
Tratamiento de la hemofilia B grave y moderadamente grave (deficiencia congénita del factor IX) en pacientes adultos sin antecedentes de inhibidores del factor IX.
PosologíaEtranacogen dezaparvovec
Modo de administraciónEtranacogen dezaparvovec
Hemgenix se administra mediante una perfusión intravenosa única, diluida en una solución de cloruro de sodio al 0,9 %. No debe administrarse como pulso o bolo intravenoso. La velocidad de perfusión debe ser constante, a 500 ml/hora (8 ml/min). Si ocurre una reacción durante la perfusión, la velocidad debe reducirse o detenerse, reanudándose a un ritmo más lento una vez resuelta la reacción. La perfusión debe completarse dentro de las 24 horas siguientes a la preparación de la dosis, para garantizar su validez.
ContraindicacionesEtranacogen dezaparvovec
Hipersensibilidad; infecciones activas, crónicas no controladas o agudas; fibrosis hepática avanzada conocida o cirrosis.
Advertencias y precaucionesEtranacogen dezaparvovec
Registrar claramente el nombre y número de lote del medicamento administrado para mejorar la trazabilidad; evaluar niveles de anticuerpos anti-AAV5, ya que niveles elevados (por encima de 1:678) pueden reducir la eficacia del tratamiento; evaluar transaminasas hepáticas, ecografía y elastografía hepáticas antes del tratamiento y si hay anomalías, consultar con un hepatólogo; vigilar al paciente durante y 3 horas después de la perfusión para detectar reacciones adversas, como hipersensibilidad; monitorizar transaminasas hepáticas semanalmente durante los primeros 3 meses y regularmente después, ya que las elevaciones pueden requerir tratamiento con corticosteroides; monitorizar el desarrollo de inhibidores del factor IX post-tratamiento; en caso de elevación de ALT, administrar corticosteroides, comenzando con 60 mg/día de prednisolona, y reducir gradualmente la dosis; el tratamiento puede aumentar el riesgo de tromboembolismo, especialmente en pacientes con antecedentes de enfermedades cardiovasculares; los pacientes varones deben usar anticonceptivos para prevenir la transmisión del ADN del transgén; no deben donar sangre, órganos ni tejidos; no se ha establecido seguridad en pacientes inmunodeprimidos o con VIH no controlado; no usar en pacientes con infecciones agudas o crónicas no controladas; los niveles de actividad del factor IX se deben monitorizar para ajustar el tratamiento y evitar hemorragias; se recomienda monitorizar a los pacientes con factores de riesgo preexistentes para cáncer hepático; los pacientes deberán ser seguidos durante 15 años para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo.
Insuficiencia hepáticaEtranacogen dezaparvovec
No se recomienda ajustar la dosis en pacientes con trastornos hepáticos. No se ha estudiado la seguridad y eficacia de etranacogén dezaparvovec en pacientes con insuficiencia hepática grave. Etranacogén dezaparvovec está contraindicado en pacientes con infecciones hepáticas agudas o infecciones hepáticas crónicas no controladas, o en pacientes con fibrosis hepática avanzada, o cirrosis. No se recomienda el uso de este medicamento en pacientes con otros trastornos hepáticos significativos.
Insuficiencia renalEtranacogen dezaparvovec
No se recomienda ajustar la dosis en pacientes con algún nivel de insuficiencia renal. No se ha estudiado la seguridad y eficacia de etranacogén dezaparvovec en pacientes con insuficiencia renal grave y enfermedad renal terminal.
InteraccionesEtranacogen dezaparvovec
El uso de medicamentos hepatotóxicos con etranacogén dezaparvovec puede reducir su eficacia y aumentar el riesgo de reacciones hepáticas graves, especialmente en el primer año; los fármacos que alteran las concentraciones de corticosteroides (p. ej., agentes que inducen o inhiben el citocromo P450 3A4) pueden disminuir su eficacia o aumentar efectos adversos; asegurar que las vacunas estén al día antes del tratamiento y no administrar vacunas con microorganismos vivos durante la terapia inmunomoduladora.
EmbarazoEtranacogen dezaparvovec
No se dispone de experiencia sobre el uso de este medicamento durante el embarazo. No se han realizado estudios de reproducción animal con etranacogén dezaparvovec. Se desconoce si este medicamento puede provocar daños fetales cuando se administra a una mujer embarazada o si puede afectar a su capacidad reproductora. Etranacogén dezaparvovec no se debe utilizar durante el embarazo.
LactanciaEtranacogen dezaparvovec
Se desconoce si etranacogén dezaparvovec se excreta en la leche materna. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/niños. Etranacogén dezaparvovec no se debe utilizar durante la lactancia.
Efectos sobre la capacidad de conducirEtranacogen dezaparvovec
La influencia de la perfusión de etranacogén dezaparvovec sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Debido a las posibles reacciones adversas, tales como mareos temporales, fatiga y cefalea, que se han producido poco después de la administración de etranacogén dezaparvovec, se debe aconsejar a los pacientes que tengan precaución al conducir y manejar máquinas hasta que estén seguros de que este medicamento no les afecta negativamente.
Reacciones adversasEtranacogen dezaparvovec
Cefalea, mareos; náuseas; síndrome pseudogripal, fatiga, malestar; aumento de la alanina aminotransferasa, aumento de la aspartato aminotransferasa, aumento de la proteína C reactiva, aumento de la creatina fosfocinasa en sangre, aumento de la bilirrubina en sangre; reacción relacionada con la perfusión (hipersensibilidad, reacción en el lugar de perfusión, mareos, prurito ocular, rubor, dolor en la parte superior del abdomen, urticaria, malestar torácico, pirexia.
© Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.
Monografías Principio Activo: 09/12/2024
