Mecanismo de acción
Cerliponasa alfa

La enfermedad CLN2 (lipofuscinosis neuronal ceroide tipo 2) es una enfermedad neurodegenerativa causada por una deficiencia de la enzima lisosomal tripeptidil peptidasa 1 (TPP1), que cataboliza polipéptidos en el SNC. La deficiencia en la actividad de TPP1 lleva a la acumulación de materiales de depósito lisosomal que normalmente son metabolizados por esta enzima en el sistema nervioso central (SNC), lo cual lleva a un deterioro progresivo de la función motora.
La cerliponasa alfa (rhTTP1), una proenzima, sustituye a la enzima que falta, la TPP1, con lo que reduce la acumulación de los materiales de almacenamiento lisosómico. Este medicamento actúa para retrasar la progresión de la enfermedad.

Indicaciones terapéuticas
Cerliponasa alfa

Tratamiento de la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroide tipo 2 (neuronal ceroid lipofuscinosis type 2, CLN2), también conocida como deficiencia de tripeptidil peptidasa 1 (TPP1). La aprobación continua de esta indicación puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en los ensayos de confirmación.

Posología
Cerliponasa alfa

Adultos: 300 mg de cerliponasa alfa una vez cada dos semanas mediante perfusión intracerebroventricular.
Pacientes menores de 2 años: Dosis total administrada semana por medio:
- del nacimiento a < 6 meses: 100 mg en un volumen de 3,3 ml
- 6 meses a < 1 año: 150 mg en 5 ml
- 1 año a < 2 años: 200 mg (primeras 4 dosis) y 300 mg (dosis posteriores) en volúmenes de 6,7 ml (primeras 4 dosis) y 10 ml (dosis posteriores)
- 2 años o más: 300 mg en 10 ml

Se recomienda el tratamiento previo con antihistamínicos con o sin antipiréticos o corticosteroides, entre 30 y 60 minutos antes de comenzar la perfusión.
En caso de que el tratamiento se mantenga a largo plazo se deben realizar evaluaciones clínicas con regularidad si se considera que los beneficios superan los riesgos en pacientes concretos.

Modo de administración
Cerliponasa alfa

Vía intracerebroventricular.
Solo debe administrarse en un entorno clínico y a cargo de un profesional sanitario debidamente formado y con conocimientos sobre la administración intracerebroventricular.
Se debe emplear una técnica aséptica estricta durante la preparación y la administración. Solo debe ser administrado en instituciones de salud y a cargo de un profesional de la salud con conocimientos en la administración intracerebroventricular.
Se administra mediante perfusión en el líquido cefalorraquídeo (LCR) a través de un reservorio y catéter implantados quirúrgicamente (dispositivo de acceso
intracerebroventricular). El dispositivo de acceso intracerebroventricular implantado debe ser adecuado para acceder a los ventrículos cerebrales para la administración terapéutica. Se recomienda administrar la primera dosis al menos 5 a 7 días después de la implantación del dispositivo.

Contraindicaciones
Cerliponasa alfa

- Pacientes con CLN2 con derivación ventriculoperitoneal.
- No se debe administrar Brineura si hay signos y síntomas fuga aguda o falla del dispositivo de acceso intracerebroventricular, o infección relacionada con el dispositivo.
- Reacción anafiláctica potencialmente mortal al principio activo si fracasa la re-administración.

Advertencias y precauciones
Cerliponasa alfa

Entre los signos frecuentes de fuga o avería en el dispositivo se encuentran: hinchazón, eritema, extravasación de líquido o abultamiento en el cuero
cabelludo encima del dispositivo de acceso intracerebroventricular o a su alrededor. No obstante, estos signos también pueden producirse cuando existen infecciones por el dispositivo.
Se debe inspeccionar el sitio de perfusión y se debe verificar la permeabilidad para detectar una fuga del dispositivo de acceso intracerebroventricular, una falla o infección antes de iniciar la perfusión.
Es posible que sea necesario interrumpir el tratamiento en los casos de complicaciones relacionadas con el dispositivo, y puede ser que sea necesario reemplazar el dispositivo de acceso antes de las perfusiones posteriores.

El material del reservorio del dispositivo de acceso intracerebroventricular se deteriora tras largos periodos de uso. Se debe considerar la sustitución del dispositivo de acceso antes de que transcurran 4 años de administración sistemática correspondiente.
Si ocurre anafilaxia, interrumpa de inmediato la perfusión e inicie el tratamiento médico adecuado.

Interacciones
Cerliponasa alfa

No se han realizado estudios de interacción.

Embarazo
Cerliponasa alfa

No hay datos sobre el uso en mujeres embarazadas. Solo debe administrase en una mujer embarazada si es claramente necesario.

Lactancia
Cerliponasa alfa

No hay datos sobre la presencia de cerliponasa alfa en leche humana, los efectos en el niño amamantado o los efectos en la producción de leche. Se debe interrumpir la lactancia durante el tratamiento.

Reacciones adversas
Cerliponasa alfa

Infección relacionada con el dispositivo; Hipersensibilidad; Irritabilidad; Bradicardia; Convulsiones, cefalea, pleocitosis del LCR; Vómitos; Pirexia, sensación de agitación; Fuga del dispositivo, problema con la aguja.

&#169; Vidal Vademecum Fuente: El contenido de cada monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en Chile clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por ISP para cada medicamento deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada.

Monografías Principio Activo: 23/01/2020