Mecanismo de acción
Voretigén neparvovec

Voretigén neparvovec es un vector de transferencia genética que utiliza la cápsida de un vector viral adenoasociado de serotipo 2 (AAV2) como vehículo para introducir en la retina el cADN de la proteína de 65 kDa (hRPE65) del epitelio pigmentario retinal humano. Voretigén neparvovec proviene de un virus adenoasociado (AAV) de origen natural que ha sido modificado mediante técnicas de ADN recombinante.

Indicaciones terapéuticas
Voretigén neparvovec

Tratamiento de adultos y niños con pérdida de visión debido a una distrofia retiniana hereditaria asociada a la mutación RPE65 bialélica confirmada y que tienen suficientes células retinianas viables.

Posología
Voretigén neparvovec

Uso subretinal. Administrar medicnate inyección una dosis única de 1,5 x 10 <exp>11<\exp> vg en cada ojo (= 0,3 ml). La administración debe realizarse de forma individualizada en cada ojo en días separados dentro de un corto intervalo de, al menos, seis días de diferencia entre cada procedimiento quirúrgico.
Pauta inmunomoduladora: antes de iniciar, examinar al paciente para detectar síntomas de enfermedad infecciosa activa y si existe, posponer el tratamiento. Iniciar 3 días antes de la administración en el primer ojo, siguiendo el calendario de la tabla de abajo. El inicio de la pauta inmunomoduladora para el 2º ojo debe seguir el mismo esquema y debe reemplazar a la pauta inmunomoduladora del primer ojo.
<tabla>333<\tabla>

Modo de administración
Voretigén neparvovec

Uso subretinal. No debe administrarse mediante inyección intravítrea. Se administra mediante una inyección subretiniana tras realizar una vitrectomía en cada ojo. No se debe administrar muy próximo a la fóvea para mantener la integridad foveal. Antes de la administración, la pupila debe estar dilatada y se debe administrar un antibiótico de amplio espectro por vía oftálmica de acuerdo con la práctica médica habitual.

Contraindicaciones
Voretigén neparvovec

Hipersensibilidad; infección ocular o periocular; inflamación intraocular activa.

Advertencias y precauciones
Voretigén neparvovec

No se ha establecido la seguridad y eficacia en: >= 65 años, I.H., I.R., niños < 4 años; utilizar técnicas asépticas adecuadas para la preparación y administración; riesgo de aumento de PIO (monitorizar antes y después de la administración); riesgo de alteraciones visuales transitorias (p. ej. visión borrosa y fotofobia); evitar nadar por mayor riesgo de infección en el ojo, actividad física extenuante y viajes aéreos u otros viajes a alturas elevadas; los pacientes tratados no deben donar sangre, órganos, tejidos y células para trasplante; para reducir el potencial de inmunogenicidad, administrar corticosteroides sistémicos antes y después de la inyección; con objeto de mejorar la trazabilidad de los medicamentos biológicos, el nombre y el número de lote del medicamento administrado deben estar claramente registrados; notificados casos de atrofia coriorretiniana progresiva en el área tratada, donde forma la ampolla de filtración (no hubo evidencia de afectación foveal o deterioro funcional visual significativo en los pacientes).

Insuficiencia hepática
Voretigén neparvovec

Precaución (no se ha establecido la seguridad y eficacia).

Insuficiencia renal
Voretigén neparvovec

Precaución (no se ha establecido la seguridad y eficacia).

Interacciones
Voretigén neparvovec

No se conocen interacciones clínicamente significativas. No se han realizado estudios de interacción.

Embarazo
Voretigén neparvovec

No hay datos o éstos son limitados (datos en menos de 300 embarazos) relativos al uso de voretigén neparvovec en mujeres embarazadas. Los estudios en animales no sugieren efectos perjudiciales directos ni indirectos en términos de toxicidad para la reproducción.
Como medida de precaución, es preferible evitar el uso de voretigén neparvovec durante el embarazo.

Lactancia
Voretigén neparvovec

No se han realizado estudios en mujeres en periodo de lactancia. Se desconoce si voretigén neparvovec se excreta en la leche materna. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/lactantes. Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento con voretigén neparvovec tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.

Efectos sobre la capacidad de conducir
Voretigén neparvovec

La influencia de voretigén neparvovec sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Los pacientes pueden experimentar alteraciones visuales transitorias tras recibir la inyección subretiniana. Los pacientes no deben conducir o usar máquinas pesadas hasta que la función visual se haya recuperado lo suficiente, según lo aconsejado por su oftalmólogo.

Reacciones adversas
Voretigén neparvovec

Depósitos en la retina; ansiedad; cefalea, mareo; hiperemia conjuntival, cataratas, desgarro retiniano, dellen, agujero macular, inflamación, irritación y dolor ocular, maculopatía, hemorragia coroidal, quiste conjuntival, alteración e hinchazón ocular, sensación de cuerpo extraño en los ojos, degeneración macular, endoftalmitis, desprendimiento de retina, alteración de la retina, hemorragia retiniana; náuseas, vómitos, dolor abdominal superior, dolor en los labios; erupción cutánea, hinchazón de la cara; incremento de la PIO; inversión de la onda T en ECG; complicación de la intubación endotraqueal, dehiscencia de heridas.

&#169; Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.

Monografías Principio Activo: 17/12/2021