Mecanismo de acciónOlipudasa alfa
La olipudasa alfa es una esfingomielinasa ácida recombinante humana que reduce la acumulación de esfingomielina (sphingomyelin, SM) en órganos de pacientes con déficit de esfingomielinasa ácida (Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD).
Indicaciones terapéuticasOlipudasa alfa
Terapia enzimática de sustitución para el tratamiento de las manifestaciones no relacionadas con el sistema nervioso central (SNC) del déficit de esfingomielinasa ácida en pacientes pediátricos y adultos con tipo A/B o tipo B.
PosologíaOlipudasa alfa
Perfusión IV. Siempre iniciar mediante una pauta posológica de escalado de dosis (ver más abajo) para minimizar el riesgo de reacciones asociadas a la perfusión, incluidas reacciones de fase aguda y aumentos de las transaminasas hepáticas. La dosis se basa en el peso corporal real del paciente con IMC =< 30 o en un peso corporal óptimo del paciente con un IMC > 30.
1) Adultos: dosis inicial 0,1 mg/kg* y posteriormente aumentar de manera escalada en función de la siguiente tabla:
<tabla>462<\tabla>
2) Población pediátrica: dosis inicial: 0,03 mg/kg* y posteriormente aumentar de manera escalada en función de la siguiente tabla:
<tabla>463<\tabla>
Fase de mantenimiento en adultos y población pediátrica: 3 mg/kg* cada 2 semanas.
* Se utilizará el peso corporal real para los pacientes con un IMC < 30. Para los pacientes con IMC > 30, se utilizará un peso corporal óptimo que se calcula de la siguiente manera:
Peso corporal (kg) que se utiliza para el cálculo de la dosis = 30 × (estatura real en m)<exp>2<\exp>
Modo de administraciónOlipudasa alfa
Perfus. IV. Las perfusiones se deben administrar de forma gradual preferiblemente utilizando una bomba de perfusión. Solo en ausencia de reacciones asociadas a la perfusión, las velocidades de perfusión se deben aumentar gradualmente durante la perfusión.
Velocidades de perfusión y duración de la perfusión en pacientes adultos:
<tabla>464<\tabla>
Velocidades de perfusión y duración de la perfusión en pacientes en pacientes pediátricos:
<tabla>465<\tabla>
ContraindicacionesOlipudasa alfa
Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica).
Advertencias y precaucionesOlipudasa alfa
Con objeto de mejorar la trazabilidad de los medicamentos biológicos, el nombre y el número de lote del medicamento administrado deben estar claramente registrados; riesgo de reacciones asociadas a la perfusión (RAPs) y reacciones de hipersensibilidad, incluida anafilaxia (observar atentamente a los pacientes durante y por un periodo de tiempo adecuado después de la perfusión e interrumpir el tratamiento en caso necesario); si se producen RAPs leves o moderadas, la velocidad de perfusión se puede ralentizar o detener temporalmente, aumentar la duración de cada paso de una perfusión individual y/o reducir la dosis; administrar en caso necesario antihistamínicos, antipiréticos y/o glucocorticoides para prevenir o reducir las reacciones alérgicas; se han notificado anticuerpos-antifármaco (AAF) durante el tratamiento (considerar la prueba de AAF IgG ADA en caso de pérdida de respuesta a la terapia); se notificaron elevaciones transitorias de las transaminasas (ALT o AST) en las 24 a 48 horas siguientes a las perfusiones durante la fase de escalado de dosis; los niveles de transaminasas (ALT y AST) se deben obtener en el mes previo al inicio del tratamiento. Durante el escalado de dosis o tras reanudar el tratamiento después de la omisión de dosis, se deben obtener los niveles de transaminasas en las 72 horas anteriores a la siguiente perfusión programada (si el nivel de transaminasas basal o previo a la perfusión es > 2 veces el LSN durante el escalado de dosis, entonces se deben obtener niveles de transaminasas adicionales en las 72 horas siguientes a la finalización de la perfusión. Si los niveles de transaminasas antes de la perfusión están elevados por encima del valor basal y > 2 veces del LSN, se puede ajustar la dosis (repetir o reducir la dosis anterior) o se puede suspender temporalmente el tratamiento de acuerdo con el grado de elevación de las transaminasas. Una vez alcanzada la dosis de mantenimiento recomendada, se pueden realizar pruebas de transaminasas como parte del tratamiento clínico de rutina de ASMD.
InteraccionesOlipudasa alfa
No se han realizado estudios de interacción con otros medicamentos. Dado que la olipudasa alfa es una proteína humana recombinante, no se esperan interacciones fármaco-fármaco mediadas por el citocromo P450.
EmbarazoOlipudasa alfa
No hay datos relativos al uso de olipudasa alfa en mujeres embarazadas. Los estudios realizados en animales han mostrado toxicidad para la reproducción. No se recomienda utilizar durante el embarazo, ni en mujeres en edad fértil que no estén utilizando métodos anticonceptivos eficaces, a menos que los beneficios potenciales para la madre superen los riesgos potenciales, incluidos los del feto.
LactanciaOlipudasa alfa
Se desconoce si olipudasa alfa se excreta en la leche materna. Se detectó olipudasa alfa en la leche de ratones lactantes. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/niños. Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento tras considerar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.
Efectos sobre la capacidad de conducirOlipudasa alfa
Debido a que se ha notificado hipotensión en los estudios clínicos, puede tener una influencia menor en la capacidad para conducir y utilizar máquinas.
Reacciones adversasOlipudasa alfa
Anafilaxia e hipersensibilidad; cefalea; hiperemia, molestia y prurito ocular; palpitaciones, taquicardia; hipotensión, sofoco, rubefacción; edema faríngeo, hinchazón faríngea, opresión en la garganta, sibilancias, irritación de laringe y garganta, disnea; náuseas, dolor abdominal, vómitos, diarrea, dolor abdominal superior, malestar abdominal, dolor gastrointestinal; dolor hepático; urticaria, prurito, angioedema, erupción fija, erupción, erupción papular, erupción macular, erupción maculopapular, erupción eritematosa, erupción pruriginosa, erupción morbiliforme, pápula, mácula, eritema; mialgia, dolor óseo y de espalda, artralgia; pirexia, dolor, escalofríos, dolor, reacción, prurito e hinchazón en la localización de un catéter, fatiga, astenia; proteína C reactiva elevada; ALT y AST elevadas, ferritina sérica elevada, proteína C reactiva anormal, temperatura corporal elevada.
© Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.
Monografías Principio Activo: 28/06/2024