Mecanismo de acciónElosulfasa alfa
La mucopolisacaridosis comprende un grupo de trastornos de almacenamiento lisosomal provocados por la deficiencia de enzimas lisosomales específicas necesarias para el catabolismo de glicosaminoglicanos (GAG). El MPS IVA se caracteriza por la ausencia o marcada reducción de la actividad de N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa. La deficiencia en la actividad de la sulfatasa provoca la acumulación de los sustratos de GAG, KS y condroitina 6 sulfato (C6S) en el compartimento lisosomal de las células en todo el cuerpo. La acumulación conduce a una disfunción general de las células, los tejidos y los órganos. El objetivo de elosulfasa alfa es proporcionar la enzima exógena N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa que será recogida en los lisosomas y aumentará el catabolismo de GAG, KS y C6S. La captación de la enzima por parte de las células a los lisosomas es mediada por receptores de manosa-6-fosfato independientes de cationes, lo cual lleva al restablecimiento de la actividad de GALNS y al aclaramiento de KS y C6S.
Indicaciones terapéuticasElosulfasa alfa
Tto. de la mucopolisacaridosis, tipo IVA (síndrome de Morquio A, MPS IVA) en pacientes de todas las edades.
PosologíaElosulfasa alfa
Perfus. IV, 2 mg/kg 1 vez/sem. El volumen total de la perfus. se debe administrar en 4 h. Administrar antihistamínicos con o sin antipiréticos 30-60 min antes de comenzar la perfus.
Modo de administraciónElosulfasa alfa
Perfus. IV. Pacientes con p.c. < 25 kg deben recibir un volumen total de 100 ml. Al diluirla en 100 ml, la velocidad de perfus. inicial debe ser de 3 ml/h. La velocidad de perfus. puede aumentarse, según se tolere, cada 15 min: aumentar 1º a 6 ml/h, luego aumentar cada 15 min en incrementos de 6 ml/h hasta alcanzar una velocidad máx. de 36 ml/h. Pacientes con p.c. >= 25 kg deben recibir un volumen total de 250 ml. Al diluirla en 250 ml, la velocidad de perfus. inicial debe ser de 6 ml/h. La velocidad de perfus. puede aumentarse, según se tolere, cada 15 min: aumentar 1º a 12 ml/h, luego aumentar cada 15 min en incrementos de 12 ml/h hasta alcanzar una velocidad máx. de 72 ml/h.
ContraindicacionesElosulfasa alfa
Hipersensibilidad potencialmente mortal (reacción anafiláctica).
Advertencias y precaucionesElosulfasa alfa
No recomendado en > 65 años; riesgo de anafilaxia y reacciones alérgicas graves (interrumpir el tto. si aparecen); precaución al reanudar la administración en pacientes que han presentado reacciones alérgicas durante la perfus.; riesgo de reacciones a la perfus. (ralentizar o interrumpir temporalmente la perfus. y/o administrar antihistamínicos, antipiréticos y/o corticoesteroides adicionales); riesgo de compresión medular/espinal (supervisar posibles signos y síntomas como dolor de espalda, parálisis de las extremidades debajo del nivel de compresión, incontinencia urinaria y fecal).
InteraccionesElosulfasa alfa
No se han realizado estudios de interacciones.
EmbarazoElosulfasa alfa
No hay datos relativos al uso de elosulfasa alfa en mujeres embarazadas. Los estudios en animales no sugieren efectos perjudiciales directos ni indirectos con respecto al embarazo o al desarrollo embrionario y fetal. Sin embargo, estos estudios son de relevancia limitada. Como medida de precaución, es preferible evitar el uso de elosulfasa alfa durante el embarazo, a menos que sea claramente necesario.
LactanciaElosulfasa alfa
Los datos de reproducción disponibles en animales muestran que elosulfasa alfa se excreta en la leche. Se desconoce si elosulfasa alfa se excreta en la leche materna humana, pero no se prevé una exposición sistémica a través de la leche materna. Debido a la falta de datos en humanos, elosulfasa alfa debe administrarse únicamente a mujeres lactantes si se considera que el beneficio potencial es mayor que el riesgo potencial para el lactante.
Efectos sobre la capacidad de conducirElosulfasa alfa
La influencia de elosulfasa alfa sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es pequeña. Se ha notificado mareo durante las perfusiones de elosulfasa alfa; si el mareo se produce después de la perfusión, podría afectar a la capacidad para conducir y utilizar máquinas.
Reacciones adversasElosulfasa alfa
Hipersensibilidad; cefalea, mareo; disnea; diarrea, vómitos, dolor orofaríngeo, dolor abdominal superior, dolor abdominal, náuseas; mialgia, escalofríos; pirexia.
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Monografías Principio Activo: 02/11/2017