La compañía líder en ciencia y tecnología Merck ha anunciado la administración de cladribina comprimidos al primer paciente del ensayo fase III MyClad (NCT06463587), en el que se evalúa la eficacia y seguridad de esta terapia para el tratamiento de la miastenia grave generalizada (gMG). Cladribina comprimidos tienen el potencial de ser el primer tratamiento oral para las personas con gMG, un trastorno neuromuscular poco frecuente que causa debilidad muscular que puede ser grave y tener un impacto significativo en la vida de los pacientes.

Se espera que cladribina comprimidos se dirija selectivamente a los linfocitos B y T. Se considera que estas células son la causa principal de la gMG a través de la producción de autoanticuerpos nocivos que provocan inflamación en los puntos de conexión entre nervios y músculos. Este mecanismo de acción, unido a una pauta posológica oral de corta duración administrada en el propio domicilio del paciente, puede frenar la progresión de la enfermedad al atacar su causa subyacente y reducir la carga del tratamiento.

“Dada nuestra amplia experiencia en abordar las necesidades de los pacientes en afecciones neurológicas de origen inmunitario, creemos que las cápsulas de cladribina representan una opción terapéutica potencial altamente diferenciada para la gMG”, afirmó Jan Klatt, director de la Unidad de Desarrollo de Neurología e Inmunología de Healthcare de Merck. "Este enfoque terapéutico promete alcanzar un alto grado de control de la actividad de la enfermedad, ofrecer una gran comodidad y, en última instancia, permitir a los pacientes llevar una vida lo más normal posible".

MyClad es un estudio global de fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad cladribina comprimidos en 240 pacientes con miastenia grave generalizada.

Acerca de la miastenia grave generalizada

La miastenia grave generalizada (gMG) es un trastorno neuromuscular autoinmune crónico poco frecuente, caracterizado por debilidad muscular y fatiga, que afecta a unas 700.000 personas en todo el mundo. La enfermedad puede afectar a cualquier persona de cualquier edad, pero es más frecuente en mujeres jóvenes (de 20 a 30 años) y hombres a partir de los 50 años. En la gMG, la comunicación entre los nervios y los músculos, sobre todo en la unión neuromuscular, se interrumpe causando debilidad muscular. Esto puede provocar la pérdida de control de los músculos oculares y una combinación variable de los brazos, las piernas y los músculos respiratorios. La gravedad y frecuencia impredecibles de los síntomas en pacientes con gMG pueden ser debilitantes y afectar significativamente a diversos aspectos de la vida cotidiana.

Fuente: True