Mecanismo de acciónGalsulfasa
La mucopolisacaridisis VI es un trastorno heterogéneo y multisistémico caracterizado por la deficiencia de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa, una hidrolasa lisosómica que cataliza la hidrólisis de la porción sulfato del glucosaminoglucano, el dermatán sulfato. La reducción o ausencia de la actividad de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa tiene como resultado la acumulación de dermatán sulfato en muchos tipos celulares y tejidos. El fundamento del tto. enzimático sustitutivo es restablecer un nivel de actividad enzimática suficiente para hidrolizar el sustrato acumulado y evitar la ulterior acumulación.
Indicaciones terapéuticasGalsulfasa
Tto. enzimático sustitutivo a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de mucopolisacaridosis VI (MPS VI, deficiencia de N-acetilgalactosamina 4 sulfatasa; síndrome de Maroteaux-Lamy). Es fundamental tratar a niños < de 5 años afectados de una forma grave de la enf., a pesar de que no se incluyera a pacientes menores de 5 años en el ensayo pivotal de fase 3. Están disponibles datos limitados de pacientes < de 1 año.
PosologíaGalsulfasa
Supervisar por un experto en el tto. de pacientes con MPS VI u otras enf. metabólicas hereditarias, y administrar en instalaciones clínicas adecuadas con equipos de reanimación. Dosis recomendada: 1 mg/kg de p.c., 1 vez a la sem como perfus. IV durante 4 h.
Modo de administraciónGalsulfasa
La velocidad inicial de perfus. se ajustará de modo que durante la 1ª h se perfunda un 2,5% del total de la solución y el volumen restante de perfus. durante las siguientes 3 h. Se considerará el empleo de bolsas de perfus., de 100 ml en pacientes sensibles a la sobrecarga de volumen de líquido y en aquellos con p.c. < 20 kg; en dichos casos, se reducirá la velocidad de perfusión (ml/min) de modo que la duración total no sea < 4 h.
ContraindicacionesGalsulfasa
Hipersensibilidad grave o potencialmente mortal.
Advertencias y precaucionesGalsulfasa
Manejo y tto. de pacientes con afectación de las vías aéreas, limitando o monitorizando el uso de antihistamínicos y de otros sedantes; valorar posibilidad de retrasar la perfus. en pacientes con enf. febril o respiratoria aguda; no establecida seguridad y eficacia en > 65 años, I.R. o I.H.; datos limitados en niños < 1 año; precaución al reanudar el tto. tras interrupción prolongada (aumento del riesgo de reacción de hipersensibilidad); para reducir la aparición de reacciones asociadas a la perfus. (RAP) administrar antihistamínicos con o sin antipirético, 30-60 min antes de iniciar la perfus.; en caso de RAP leve o moderada considerar tto. con antihistamínicos y paracetamol y/o reducción de la velocidad de perfus. a la mitad a la que se produjo la reacción; en caso de única RAP grave, detener la perfus. hasta resolución de los síntomas y considerar tto. con antihistamínicos y paracetamol (reiniciar la perfus. reduciendo velocidad al 50%-25% de la velocidad a que se produjo la reacción); RAP moderada repetida o una reexposición tras una única RAP grave, pretratamiento (antihistamínicos y paracetamol y/o corticosteroides) y reducción de la velocidad de perfus. al 50%-25% de la velocidad a que se produjo la reacción; riesgo de reacciones de hipersensibilidad graves de tipo alérgico (precaución en la re-exposición, disponer de epinefrina); detectar posibles signos y síntomas de compresión de la médula espinal/cervical (como dolor de espalda, parálisis de las extremidades inferiores por debajo de la zona de compresión o incontinencia urinaria y fecal). Riesgo de insuficiencia cardiorrespiratoria aguda: precaución en pacientes sensibles a la sobrecarga de volumen de líquido (20 kg de peso o menos, con dolencia respiratoria subyacente aguda o con la función cardiaca y/o respiratoria afectada), riesgo de insuficiencia cardiaca congestiva. Reacciones inmunitarias pr inmunocomplejos de tipo III, como la glomerulonefritis membranosa, interrumpir tto. e instaurar tto. médico adecuado.
Insuficiencia hepáticaGalsulfasa
Precaución. No se ha evaluado la seguridad y eficacia.
Insuficiencia renalGalsulfasa
Precaución. No se ha evaluado la seguridad y eficacia.
InteraccionesGalsulfasa
No se han realizado estudios de interacciones.
EmbarazoGalsulfasa
No existen datos clínicos sobre la utilización de galsulfasa en mujeres embarazadas. Los estudios en animales no muestran efectos dañinos directos o indirectos sobre el embarazo o desarrollo embrional/fetal. Galsulfasa no debe utilizarse durante el embarazo excepto si fuese claramente necesario.
LactanciaGalsulfasa
Se desconoce si la galsulfasa se excreta a la leche, por lo que debe interrumpirse la lactancia durante el tratamiento.
Reacciones adversasGalsulfasa
Faringitis, gastroenteritis; arreflexia, cefalea, temblor; conjuntivitis, opacidad corneal; otalgia, hipoacusia; HTA, hipotensión; disnea, congestión nasal, apnea, tos, dificultad respiratoria, asma, broncoespasmo; dolor abdominal, hernia umbilical, vómitos, náuseas; angioedema, exantema, urticaria, prurito, eritema; dolor, dolor torácico, temblores, malestar general, pirexia; artralgia.
© Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.
Monografías Principio Activo: 14/04/2020