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Especialistas en enfermedades minoritarias destacan el papel fundamental de las terapias individualizadas
VADEMECUM - 07/10/2020 CONGRESOS / FORMACIÓNEl encuentro Post WS Rareview 2020, que este año se ha desarrollado de forma virtual, ha recogido los aspectos más relevantes presentados en el WORLD Symposium de EE.UU. antes de la pandemia.
![](https://svadcf.es/documentos/banco_imagenes_noticias/Congresos.jpg)
La individualización de terapias está llamada a jugar un papel fundamental en el tratamiento de las enfermedades de depósito lisosomal. Así se ha puesto de manifiesto en el Post WS Rareview 2020, el evento nacional de Sanofi Genzyme para especialistas en este tipo de patologías minoritarias que, tras cinco ediciones, se ha convertido en una cita anual de referencia para la comunidad científica de España. Pues, además de recoger los aspectos más relevantes del WORLD Symposium de Estados Unidos (EE.UU.) y compartir los últimos avances en tratamiento e investigación de enfermedades lisosomales, es una de las oportunidades de formación continuada y divulgación científica en torno a este tipo de trastornos genéticos más completas de nuestro país. “Cada vez hay más fármacos de los que sabemos de qué manera los metaboliza cada individuo según su genética”, explica el Dr. Agustín Pijierro Amador, del Servicio de Medicina Interna del Hospital Infanta Cristina (Badajoz). Y añade: “Con la individualización de las terapias, también conocida como medicina personalizada o de precisión, se le administra al paciente un fármaco que le va a resultar útil según su genética, en la dosis y concentración más adecuada para él y con la mayor seguridad posible en el sentido que le cause los menores efectos secundarios posibles”. No obstante, el Dr. Pijierro advierte de que las terapias individualizadas obligan a que, “previamente a la prescripción de un medicamento, es necesario realizar un estudio genético al paciente para saber cómo lo va a metabolizar”. Una edición digital La tendencia hacia la medicina personalizada, con estrategias de tratamiento cada vez más específicas, es uno de los principales avances en el campo de las enfermedades raras puestos de manifiesto en el WORLD Symposium que ha repasado y debatido el POST Rareview 2020. Evento que, a diferencia de las ediciones anteriores, se ha celebrado de forma virtual. Una decisión tomada por la situación sanitaria causada por la COVID-19 pero, sobre todo, para poder seguir trasladando las últimas novedades sobre enfermedades raras lisosomales a escala global a los profesionales españoles. Así lo ha destacado la responsable de la unidad de Enfermedades Raras de Sanofi Genzyme en España, Marisol García Pulgar: “Nuestro compromiso con las enfermedades lisosomales va mucho más allá de la investigación en estas patologías y el desarrollo de soluciones terapéuticas; también nos implicamos con los pacientes -ayudándoles a mejorar su calidad de vida o concienciando a la sociedad acerca de sus patologías, entre otros- y trabajamos para potenciar el conocimiento de los profesionales sanitarios en torno a dichas patologías”. En el marco del POST WS Rareview 2020 se han realizado nueve sesiones de formación 100% online y dos sesiones en directo en formato híbrido. Un contenido que se encuentra disponible en www.rareview.rarasperoreales.es para que los profesionales que lo deseen puedan acceder. Los usuarios también podrán consultar una biblioteca con todos los pósteres y abstracts de autores españoles presentados en el WORLD Symposium de EE.UU. Sanofi Genzyme en el WORLD Symposium de Estados Unidos Sanofi Genzyme tuvo un papel destacado en 16ª edición del WORLD Symposium, que tuvo lugar en Orlando (Florida) poco antes de que la COVID-19 se convirtiera en una pandemia global (del 10 al 13 de febrero). La compañía participó con 17 trabajos, 6 presentaciones orales y pósteres sobre enfermedades de depósito lisosomal como la Mucopolisacaridosis tipo I (MPS I), Pompe, Fabry, Gaucher tipo I y III, y ASMD (por las siglas en inglés de Déficit de Esfingomielinasa Ácida), entre otras. Destacan, particularmente, los estudios clínicos presentados en la enfermedad de Pompe y los resultados positivos que se exhibieron sobre un nuevo tratamiento para ASMD; entre otros. Bajo el acrónimo de “We’re Organizing Research on Lysosomal Diseases”, WORLD, se trata del congreso sobre enfermedades lisosomales más destacado del mundo. Una cita anual donde investigadores, científicos y organizaciones de pacientes de todo el mundo se reúnen para conocer las últimas novedades sobre la investigación básica, investigación traslacional y ensayos clínicos de las enfermedades de depósito lisosomal. Al haber tenido lugar a principios de año, el WORLD Symposium ha sido el único congreso de este ámbito que ha podido desarrollarse con normalidad este 2020, circunstancia que convierte la recién finalizada edición del POST WS Rareview en una oportunidad prácticamente única para conocer, de mano de algunos de los principales especialistas nacionales, las últimas novedades en el campo de los trastornos lisosomales. ![]() Declaraciones prospectivas de Sanofi Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas como se define en la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, y sus enmiendas. Las declaraciones prospectivas son declaraciones que no son hechos históricos. Estas declaraciones incluyen proyecciones así como estimaciones y sus suposiciones subyacentes, declaraciones sobre planes, objetivos, intenciones y expectativas con respecto a futuros resultados financieros, eventos, operaciones, servicios, desarrollo de productos y potencial, así como declaraciones referentes al rendimiento futuro. Las declaraciones prospectivas se pueden identificar generalmente mediante palabras como “esperar”, “prever”, “creer”, “pretender”, “estimar”, “planear” y expresiones similares. A pesar de que la dirección de Sanofi cree que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones prospectivas son razonables, advierte a los inversionistas que la información y declaraciones prospectivas están sujetas a diferentes riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales son difíciles de predecir y están, generalmente, más allá del control de Sanofi, que pudieran causar que los resultados y los desarrollos reales difieran materialmente de los expresados, implicados o proyectados en la información y declaraciones prospectivas. Estos riesgos e incertidumbres incluyen, entre otras cosas, las incertidumbres inherentes a la investigación y desarrollo, datos y análisis clínicos futuros, incluyendo los posteriores a la comercialización, las decisiones tomadas por las autoridades regulatorias como la FDA o la EMA, acerca de si se autoriza o no y cuándo se autoriza un fármaco, un dispositivo o una aplicación biológica que pueda registrarse para cualquier producto candidato, así como sus decisiones referentes al etiquetado y a otros asuntos que podrían afectar la disponibilidad o la posible comercialización de dichos productos candidatos, la ausencia de garantía de que los productos candidatos, una vez aprobados, tengan éxito en el mercado, la futura aprobación y éxito comercial de alternativas de tratamiento, la capacidad del Grupo para beneficiarse con oportunidades externas de crecimiento, tendencias en tipos de cambio y tasas de interés prevalecientes, el impacto de las políticas de contención de costos y los cambios posteriores a los mismos, el número promedio de acciones en circulación, así como aquellos discutidos o identificados en los archivos públicos del SEC y la AMF elaborados por Sanofi, incluyendo los enlistados en los apartados “Factores de Riesgo” y “Declaración Preventiva Referente a las Declaraciones Prospectivas” del informe anual de Sanofi en el Formulario 20-F para el año concluido el 31 de Diciembre de 2015. Sanofi no se compromete a actualizar, ni a revisar la información, ni las declaraciones prospectivas, a menos que así lo requiera la legislación vigente.
Fuente: HK Strategies |
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