La esclerosis sistémica cutánea difusa (dcSSc) es la forma más grave de esclerosis sistémica (SSc), una enfermedad autoinmune rara que se asocia con una formación excesiva de colágeno y se manifiesta en varios órganos. Esto conduce a una carga de enfermedad significativa con una alta morbilidad y una esperanza de vida más corta. Existe una necesidad insatisfecha de opciones terapéuticas eficaces, que impulsen el desarrollo y la evaluación de nuevos agentes evaluados en ensayos controlados aleatorios (ECA). Los pacientes con dcSSc, que se ven particularmente afectados por la carga de la enfermedad, son el foco y preferiblemente son reclutados para estudios clínicos.

Importancia de las PROM en la investigación

Un aspecto central de la investigación clínica moderna es la integración de medidas de resultados informadas por el paciente (PROM). PROM es el término genérico para varios conceptos para medir las condiciones de salud percibidas subjetivamente. Estos instrumentos ofrecen la oportunidad de registrar la calidad de vida y la experiencia terapéutica desde la perspectiva del paciente. Las PROM son importantes no sólo en la investigación sino también en las decisiones regulatorias para tener en cuenta adecuadamente la perspectiva del paciente.

A pesar de la relevancia de las PROM en la investigación de la SSc, hasta el momento sólo existen unos pocos instrumentos específicos y validados que pueden mapear de manera integral el complejo curso de la enfermedad. En este contexto, se desarrolló el cuestionario Impacto de la enfermedad de la esclerosis sistémica (ScleroID) como el primer PROM integral específicamente para la ES.

Perspectiva del paciente: el cuestionario ScleroID

El cuestionario ScleroID es una herramienta desarrollada específicamente para la esclerosis sistémica (ES) que evalúa de manera integral la carga de la enfermedad desde la perspectiva del paciente. Tiene en cuenta diversas dimensiones de la enfermedad, incluidos los aspectos físicos, psicológicos y sociales. Estos incluyen, por ejemplo, el dolor, las restricciones de movilidad, el grado de manifestación de los órganos y la carga de síntomas como el fenómeno de Raynaud o los cambios en la piel.

Además, el cuestionario también integra la percepción subjetiva de la calidad de vida y la influencia de la enfermedad en la vida cotidiana. Gracias a su enfoque integral y específico, ScleroID ofrece una evaluación diferenciada de todo el curso de la enfermedad y permite medir con precisión los resultados de la terapia y centrarse en la perspectiva del paciente.

Objetivos y diseño del estudio.

Un estudio reciente examinó la idoneidad del cuestionario ScleroID como herramienta para evaluar la carga de enfermedad en pacientes con dcSSc. El objetivo fue evaluar la validez, confiabilidad y sensibilidad del cuestionario y compararlo con PROM establecidas como el Cuestionario de Evaluación de Salud (HAQ) y la Encuesta de Salud de formato corto de 36 ítems (SF-36). El estudio siguió los criterios de Medidas de Resultados en Reumatología (OMERACT).

El estudio multicéntrico se realizó en 11 centros europeos e incluyó a 152 pacientes con dcSSc. El cuestionario ScleroID se recogió de todos los pacientes al inicio del estudio. Un subconjunto de pacientes fue reexaminado después de siete días para un análisis test-retest y 113 pacientes se sometieron a una evaluación a largo plazo después de 12 meses.

Características de la cohorte de estudio.

La cohorte del estudio incluyó 152 pacientes con dcSSc y una edad media de 54 años. La mediana de duración de la enfermedad desde la aparición del primer síntoma no asociado con el fenómeno de Raynaud fue de 7 años. Un tercio de los pacientes calificó su estado de salud como bueno o muy bueno, mientras que el 17% calificó su estado como malo o muy malo.

Validez y fiabilidad del cuestionario ScleroID.

El cuestionario ScleroID se caracterizó por su alto grado de aplicabilidad: casi todos los pacientes pudieron completarlo en su totalidad. No se observaron efectos techo (puntuaciones máximas) ni efectos suelo (puntuaciones mínimas), lo que indica la idoneidad del instrumento para pacientes con diversos grados de gravedad de la enfermedad. La validez del ScleroID fue confirmada por una alta correlación con PROM establecidas como el HAQ y el SF-36.

Capacidad de discriminación y sensibilidad.

El análisis test-retest realizado a algunos de los pacientes en un corto período de tiempo confirmó la reproducibilidad de los resultados. En el seguimiento de 12 meses, el 17% de los pacientes informaron de un cambio significativo en su estado de salud, que se evaluó con precisión mediante el cuestionario ScleroID. Su sensibilidad al cambio superó la de otras PROM, lo que subraya su particular idoneidad para evaluar los efectos de la terapia.

Posibles usos en la rutina clínica.

El cuestionario ScleroID ha demostrado ser una herramienta validada y confiable para evaluar objetivamente la carga de enfermedad en pacientes con dcSSc. Sus ventajas residen, en particular, en su capacidad para diferenciar los cambios en el curso de la enfermedad, lo que le confiere un gran valor a la hora de evaluar la eficacia de nuevas terapias en estudios clínicos. Además, ScleroID ofrece un gran potencial para su uso en la rutina clínica, ya que refleja la perspectiva del paciente de manera integral y estructurada.

Las investigaciones futuras deberían evaluar más a fondo el uso del instrumento en subgrupos de pacientes específicos y durante períodos de tiempo más largos. Esto podría ayudar a facilitar las decisiones de tratamiento informadas y optimizar de forma sostenible la atención de los pacientes con dcSSc.

Fuente: Dobrota et al. (2024): Rendimiento del cuestionario EULAR Impacto de la enfermedad de la esclerosis sistémica (ScleroID) como medida de resultado informada por el paciente para pacientes con esclerosis sistémica difusa. Enfermedades Reumáticas y Musculoesqueléticas Abierto, DOI: 10.1136/rmdopen-2024-004653.