Mecanismo de acción
Risdiplam
Risdiplam es un modificador del empalme del pre-ARNm de la proteína de supervivencia de la motoneurona 2 (SMN2). El Risdiplam corrige el empalme de SMN2 para desplazar el equilibrio desde la exclusión del exón 7 a la inclusión del exón 7 en el transcrito de ARNm. Esto produce un aumento de la expresión de la proteína SMN funcional y estable.
Indicaciones terapéuticas
Risdiplam
Tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en pacientes de 2 meses de edad o mayores.
Posología
Risdiplam
Modo de administración
Risdiplam
Vía oral. El polvo se disuelve con agua purificada o agua estéril para preparaciones inyectables para obtener una solución oral que contenga 0,75 mg/ml de risdiplam. La solución oral de Risdiplam debe reconstituirla un profesional sanitario antes de su dispensación.
Contraindicaciones
Risdiplam
Hipersensibilidad.
Advertencias y precauciones
Risdiplam
Pacientes que sean fértiles por su elevado carácter teratogénico; pacientes varones no deben donar esperma mientras reciban el tratamiento ni durante los 4 meses posteriores a la última dosis.
Insuficiencia hepática
Risdiplam
No es necesario ajustar la dosis en pacientes con insuficiencia hepática leve o moderada. En pacientes con insuficiencia hepática grave no se ha estudiado y podría aumentar la exposición a risdiplam
Insuficiencia renal
Risdiplam
No es necesario ajustar la dosis en pacientes con insuficiencia renal
Interacciones
Risdiplam
Puede aumentar la exposición a los fármacos administrados concomitantemente que sean metabolizados por la CYP3A.
Embarazo
Risdiplam
No hay datos clínicos. No se recomienda su uso durante el embarazo ni en mujeres en edad fértil que no empleen métodos anticopceptivos.
Lactancia
Risdiplam
Se desconoce el potencial de causar daños al lactante, no se recomienda la lactancia durante el tratamiento.
Reacciones adversas
Risdiplam
Diarrea, nausea, úlceras bucales y aftosas; erupción cutánea; dolor de cabeza; pirexia; infecciones del tracto urinario; artralgia
© Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.
Monografías Principio Activo: 23/02/2023