Mecanismo de acción
Migalastat

Algunas mutaciones del gen GLA pueden resultar en la producción de formas mutantes o mal plegadas de la alfa-Gal A. Migalastat es una chaperona farmacológica diseñada para unirse de forma selectiva y reversible con alta afinidad a los sitios activos de algunas formas mutantes de la alfa-Gal A, cuyos genotipos se denominan mutaciones susceptibles de responder al tratamiento. La unión de migalastat estabiliza estas formas mutantes de alfa-Gal A en el retículo endoplásmico y facilita su adecuada circulación hacia los lisosomas. Una vez en los lisosomas, la disociación de migalastat restablece la actividad de la alfa-Gal A, lo que conduce al catabolismo de la GL-3 y los sustratos relacionados.

Indicaciones terapéuticas
Migalastat

Tratamiento a largo plazo de adultos y adolescentes >= 12 años con un diagnóstico confirmado de enfermedad de Fabry (deficiencia de alfa-galactosidasa A) y portadores de mutaciones susceptibles de responder al tratamiento.

Posología
Migalastat

Modo de administración
Migalastat

Vía oral. Las cápsulas deben tragarse enteras. No se deben partir, triturar ni masticar. No se deben consumir alimentos al menos 2 h antes y 2 h después de tomar migalastat para permitir un ayuno mín. de 4 h. Durante este periodo, se pueden consumir líquidos claros, incluidas las bebidas con gas. Migalastat se debe tomar en días alternos a la misma hora del día para que el paciente obtenga los mayores beneficios.

Contraindicaciones
Migalastat

Hipersensibilidad.

Advertencias y precauciones
Migalastat

No se ha establecido la seguridad y eficacia en niños < 12 años; no indicado en niños >= 12 años con p.c. < 45 kg; no recomendado en pacientes con TFG estimada < 30 ml/min/1,73 m<exp>2<\exp>; no indicado para uso simultáneo con la terapia de sustitución enzimática ni en pacientes con mutaciones no susceptibles de responder al tratamiento; supervisar periódicamente la función renal, los parámetros ecocardiográficos y los marcadores bioquímicos (cada 6 meses) en pacientes que han iniciado un tratamiento con migalastat o han cambiado a este último (en caso de deterioro significativo, considerar una evaluación clínica posterior o la interrupción del tratamiento).

Insuficiencia renal
Migalastat

No recomendado en pacientes con TFG estimada < 30 ml/min/1,73 m<exp>2<\exp>.

Interacciones
Migalastat

De acuerdo con datos in vitro, migalastat no es un inductor de CYP1A2, 2B6 o 3A4. Asimismo, no es un inhibidor ni un sustrato de CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 o 3A4/5. No es un sustrato de MDR1 o BCRP, ni tampoco un inhibidor de transportadores de eflujos en humanos BCRP, MDR1 o BSEP. Asimismo, migalastat no es un sustrato de MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 u OCT2, ni tampoco es un inhibidor de OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 o de transportadores de absorción en humanos MATE2-K.

Embarazo
Migalastat

Existen datos limitados sobre el uso de migalastat en mujeres embarazadas. En conejos, se observó una toxicidad del desarrollo solamente en dosis tóxicas para la madre. No se recomienda utilizar migalastat durante el embarazo.
No se recomienda utilizar migalastat en mujeres en edad fértil que no estén utilizando métodos anticonceptivos.

Lactancia
Migalastat

Se desconoce si migalastat se secreta en la leche materna. No obstante, en ratas lactantes se ha demostrado la presencia de migalastat en la leche. Por consiguiente, no puede excluirse un riesgo de exposición a migalastat en lactantes. Se debe decidir si es necesario interrumpir la lactancia o interrumpir el tratamiento con migalastat tras valorar el beneficio de la lactancia para el niño y el beneficio del tratamiento para la madre.

Efectos sobre la capacidad de conducir
Migalastat

La influencia de migalastat sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es nula o insignificante.

Reacciones adversas
Migalastat

Depresión; cefalea, parestesia, mareos, hipoestesia; vértigo; palpitaciones; disnea, epistaxis; diarrea, náuseas, dolor abdominal, estreñimiento, sequedad de boca, necesidad urgente de defecar, dispepsia; exantema, prurito; espasmos musculares, mialgia, tortícolis, dolor en las extremidades; proteinuria; fatiga, dolor; aumento de creatinfosfoquinasa en sangre, peso aumentado.

&#169; Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.

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