Mecanismo de acción
Cerliponasa alfa

La cerliponasa alfa es una forma recombinante de la tripeptidil-peptidasa 1 humana (rhTPP1). Se trata de una proenzima proteolítica inactiva (zimógeno) que se activa en el lisosoma. La cerliponasa alfa es absorbida por las células diana y translocada a los lisosomas a través del receptor de manosa-6-fosfato independiente de cationes (CI-MPR, también llamado receptor M6P/IGF2). El perfil de glucosilación de la cerliponasa alfa da lugar a una captación celular uniforme y a la selección lisosómica para la activación.
La enzima proteolítica activada (rhTPP1) escinde tripéptidos del extremo N de la proteína diana sin especificidad para sustrato conocida. Los niveles insuficientes de TPP1 causan la LNC2, que provoca neurodegeneración, pérdida de la función neurológica y la muerte durante la infancia.

Indicaciones terapéuticas
Cerliponasa alfa

Tratamiento de la enfermedad lipofuscinosis neuronal ceroidea de tipo 2 (LNC2), también llamada déficit de tripeptidil-peptidasa 1 (TPP1).

Posología
Cerliponasa alfa

Modo de administración
Cerliponasa alfa

Vía intracerebroventricular. Solo debe administrarse en un entorno clínico y a cargo de un profesional sanitario debidamente formado y con conocimientos sobre la administración intracerebroventricular.
Se debe emplear una técnica aséptica estricta durante la preparación y la administración. Solo debe ser administrado en instituciones de salud y a cargo de un profesional de la salud con conocimientos en la administración intracerebroventricular.
Se administra mediante perfusión en el líquido cefalorraquídeo (LCR) a través de un reservorio y catéter implantados quirúrgicamente (dispositivo de acceso
intracerebroventricular). El dispositivo de acceso intracerebroventricular implantado debe ser adecuado para acceder a los ventrículos cerebrales para la administración terapéutica. Se recomienda administrar la primera dosis al menos 5 a 7 días después de la implantación del dispositivo.

Contraindicaciones
Cerliponasa alfa

Reacción anafiláctica potencialmente mortal si fracasa la prueba de reexposición.
Pacientes con LNC2 que tengan derivaciones ventriculoperitoneales.
No debe administrarse mientras persistan los signos de fuga aguda o avería en el dispositivo de acceso intracerebroventricular o infección por el dispositivo.

Advertencias y precauciones
Cerliponasa alfa

No existen datos en pacientes < 1 año. Con objeto de mejorar la trazabilidad de los medicamentos biológicos, el nombre y el número de lote del medicamento administrado deben estar claramente registrados. Pueden aparecer complicaciones vinculadas con el dispositivo (administrar empleando técnica aséptica para reducir el riesgo de infección e inspeccionar cuero cabelludo antes de cada perfusión para asegurarse que no existen alteraciones en el dispositivo). Interrumpir el tratamiento en casa de avería del dispositivo. Se debe considerar la sustitución del dispositivo de acceso antes de que transcurran 4 años. Extremar precauciones en los pacientes propensos a presentar complicaciones con la administración intracerebroventricular de medicamentos, incluidos los pacientes con hidrocefalia obstructiva. Controlar constantes vitales antes de la perfusión, periódicamente durante la misma y después en un entorno clínico. Realizar ECG durante la perfusión en pacientes con antecedentes de bradicardia, trastorno de la conducción o una cardiopatía estructural, ya que algunos pacientes con LNC2 pueden presentar trastornos de la conducción o enfermedades cardíacas. En los pacientes sin cardiopatías es necesario realizar ECG de 12 derivaciones con regularidad semestral. Analizar de forma sistemática muestras del LCR a fin de detectar infecciones asintomáticas del dispositivo. Se han notificado casos de reacciones anafilácticas (si se producen, suspender la perfusión e iniciar el tratamiento médico adecuado).

Interacciones
Cerliponasa alfa

No se han realizado estudios de interacción.

Embarazo
Cerliponasa alfa

No hay datos relativos al uso de cerliponasa alfa en las mujeres embarazadas. No se han realizado estudios de reproducción animal con cerliponasa alfa. Se desconoce si la cerliponasa alfa puede causar daño fetal cuando se administra a una mujer embarazada o afectar a la capacidad reproductiva. Solo debe administrarse a una mujer embarazada si es claramente necesario.

Lactancia
Cerliponasa alfa

No se dispone de información suficiente relativa a la excreción de cerliponasa alfa/rmetabolitos en la leche materna. No se puede excluir el riesgo en recién nacidos/niños. Debe interrumpirse la lactancia durante el tratamiento.

Efectos sobre la capacidad de conducir
Cerliponasa alfa

No se han realizado estudios acerca del efecto de cerliponasa alfa sobre la capacidad para conducir o utilizar máquinas.

Reacciones adversas
Cerliponasa alfa

Infección por el dispositivo; hipersensibilidad, reacción anafiláctica; irritabilidad; crisis convulsivas, cefalea, pleocitosis en el LCR; bradicardia; vómitos, trastorno gastrointestinal; erupción en la piel, urticaria; pirexia, inquietud, irritación en la localización de un dispositivo médico; aumento de las proteínas en el LCR, anomalías en el ECG, disminución de las proteínas en el LCR; problema del producto: fuga en el dispositivo, problema con la aguja, disfunción, oclusión y rotura del dispositivo médico.

&#169; Vidal Vademecum Fuente: El contenido de esta monografía de principio activo según la clasificación ATC, ha sido redactado teniendo en cuenta la información clínica de todos los medicamentos autorizados y comercializados en España clasificados en dicho código ATC. Para conocer con detalle la información autorizada por la AEMPS para cada medicamento, deberá consultar la correspondiente Ficha Técnica autorizada por la AEMPS.

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